Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Hastaları İçin Düzenlenen Kampanyalar ve Melih Eymen Desteklerinizi Bekliyor

0 973

Doğrudan cihazınızda gerçek zamanlı güncellemeleri alın, şimdi abone olun.

Spinal Musküler Atrofi olarak adlandırılan SMA, kas kaybı ve zayıflığa sebep olan, ayrıca dünyada çok da sık rastlanmayan bir hastalıktır. Fakat bu kadar nadir görülmesine karşın tedavi süreci ve bu sürecin maliyeti sebebiyle son yıllarda pek çoğumuzun aşina olduğu hastalıklardan biri olarak sayılmaya başlanmıştır.

Dünyada ortalama her 50 kişiden birinin SMA taşıyıcısı olduğunu söyleniyor. Ortama 6.000-10.000 çocuktan biriyse bu hastalıkla doğuyor. SGK verilerine göre 2020 yılı itibariyle ülkemizde ortama 1.300 kişinin SMA olduğu bilinmekle beraber, ABD’de bu sayının 10.000-15.000 civarında olduğu, dünya genelindeyse 30.000-50.000 kişilik bir sayı olduğu düşünülüyor.

2016 yılının sonuna kadar bu hastalığın herhangi bir tedavisi bulunamadı. Fakat günümüzde ABD ve Avrupa tarafından onaylanan 3 tedaviden faydalanılıyor. Bu 3 tedaviden biri olan Spinraza; Biogen şirketi tarafından piyasaya sürülen ilk ilaç olma özelliğinin yanında ülkemizde SGK kapsamına alınan bir ilaç olma özelliğini ve önemini de kazanmıştır.

Madem SGK kapsamına alındı o zaman aileler neden kampanyalar yapıyor?

Aslında cevap oldukça basit, yukarı da tedavi için kullanılan üç tip ilaç olduğundan bahsetmiştim. Türkiye’de bu ilaçlardan yalnızca Spinraza SGK tarafından karşılanıyor. Gen tedavisi sakıncalı diye bir açıklama yapılmış olsa da Türkiye’de kullanılan Spinraza dışında Zolgensma ve Risdiplam da Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylı diğer önemli ilaçlar. Aileler Zolgensma’ya ulaşmak istiyor çünkü bu ilaç ömür boyu kullanılmak zorunda olan Spinraza’nın aksine tek seferlik. Aileler de işte bu sebeple kampanya yapıyor. Türkiye’de bulunmayan ve uygulanabilmesi içinse çocuğun 2 yaşından küçük veya 21 kilodan az olması şartı bulunan Zolgensma’ya ulaşmak için aileler gerçek anlamda süreyle yarış halindeler.

2020 yılı içerisinde tedavi için para toplamaya çalışan 23 kampanya vardı. Şimdilerde ise ülkemizde SMA Tip 1 hasta sayısının toplamda 100’e yakın kampanya olduğu tahmin ediliyor.

Zolgensma İlacı Neden Bu Kadar Değerli?

1 saatlik bir sürede damardan uygulanan bu ilacın araştırma, geliştirme, lisans, yatırım ve pazarlama maliyetlerinin yanı sıra hasta sayısının hem çok az hem de ilaca mutlak suretle tabii olması onu bu kadar pahalı yapan etmenler arasında.  Ayrıca uygulamanın tek seferlik olması avantajı da bir diğer etmenlerden.

Bu ilacı geliştirmek için toplamda ne kadar para harcandığı bilinmiyor ancak yıllık raporlara göre, AveXis şirketinin patentlerini alışından Novartis’e satışına kadar dahi toplam 580 milyon dolarlık kurumsal harcama yaptığından bahsediliyor.

Zolgensma’nın Tedavi Üstünlüğü Nedir?

Fahrettin Koca, Zolgensma için “Tedavi üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır” dese de Amerikan Nöroloji Akademisi’ne göre; Zolgensma: %95, Risdiplam: %88 ve Spinraza ise %61 etkililiğe sahip. Ayrıca Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 22 Aralık’ta, yurt dışı ilaç listesine Zolgensma’ya en üst sıradan ekledi.

Gen Terapisi

Zolgensma, gen terapisinin ilk uygulamalarından biri. Diğer tüm gen tedavilerinde olduğu gibi tereddütle yaklaşılan ve uzun vadeli sonuçları, yan etkileri üzerinde tartışmalar devam eden bir ilaç. Ülkemizdeyse kullanımı konusunda henüz net bir protokol yok. Ancak aileler hiç zaman kaybetmeden çocukları için o umut ışığına ulaşmaya kararlı.

Bu yazımı resmi devlet makamlarından gerekli izinlerini almış, gerçek kişileri sizlere duyurabilmek adına ele almakla beraber, bu umut ışığına yardımcı olabileceğimiz insanların seslerine kulak vermek adına yazıyorum. Bu umut ışığına ortak olabiliriz.

Bir arkadaşımın yakını tarafından başlatılmış bir kampanyadan bahsederek şimdilik size veda ediyorum.

Melih Eymen Ceylan.

Melih Eymen Ceylan’ın kampanya için açılmış Instagram Hesabına buradan  ulaşabilirsiniz.

https://tr.euronews.com/2021/01/04/sma-dosyas-ilaclar-neden-pahal-turkiye-ve-dunyadaki-durum-ne Erişim: 25.05.22

https://smabenimleyuru.org.tr/arastirmalar-ve-tedavi/ Erişim: 25.05.22

Doğrudan cihazınızda gerçek zamanlı güncellemeleri alın, şimdi abone olun.

Yorum Yapın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak.